یتیم منشیات کے لئے کس طرح ریسرچ اور ڈویلپمنٹ اضافہ ہوا ہے
یتیم کا منشیات کیا ہے اور یتیم ڈرگ ایکٹ کیا ہے؟ ان منشیات کے لئے تحقیق اور ترقی کیوں اہم ہے اور کیا خنډات ہیں؟
یتیم ڈرم کیا ہے؟ تعریف
ایک یتیم کا منشیات ایک دوا ہے (دواسازی) جو منشیات کے منافع بخش کو تلاش کرنے کے لئے ایک کمپنی کی کمی کی وجہ سے ترقی پذیر رہتی ہے. اکثر وجہ یہ ہے کہ منشیات میں منافع بخش نہیں ہے یہ نسبتا چند لوگ موجود ہیں جو منشیات کی خریداری کے لئے تیار ہوتے ہیں اور اس کے خلاف تیار ہوتے ہیں جب منشیات کی خریداری کریں گے.
سادہ الفاظ میں، یتیم منشیات یہ ہیں کہ کمپنیاں اس سے زیادہ پیسہ کم کرنے کی توقع نہیں کرتے ہیں، اور بجائے ان کی کوششیں منشیات پر ڈھیریں جو پیسہ لائیں گے.
کیوں کچھ منشیات ہیں "یتیم دوا"
دواسازی (منشیات) اور بایوٹیک کمپنیوں کو مسلسل طبی حالتوں کا علاج کرنے کے لئے مسلسل نئی ادویات کی تحقیق اور ترقی کر رہی ہے، اور نئی منشیات بازار میں اکثر آتی ہیں. دوسری طرف غیر معمولی بیماریوں یا بیماریوں سے تعلق رکھنے والے لوگ، ان کی بیماریوں کے لئے اسی طرح کے منشیات کی تحقیق کی توجہ نہیں دیکھتے ہیں. یہ اس وجہ سے ہے کہ ان کی تعداد چھوٹی ہے اور اس طرح نئے منشیات کے ممکنہ بازار ان غیر معمولی بیماریوں کا علاج کرنے کے لئے (عام طور پر "یتیم کے منشیات" کا حوالہ دیتے ہیں) بھی چھوٹا ہے.
ریاستہائے متحدہ میں 200000 سے زائد افراد یا یورپی یونین میں 5 سے 10،000 افراد سے کم ایک نادر بیماری ہوتی ہے. ریاست ہائے متحدہ امریکہ اور یورپی یونین میں سرکاری ریگولیٹری ایجنسیوں نے اس طرح سے منشیات کی ترقی میں اس تفاوت کو کم کرنے کے اقدامات کئے ہیں
یتیموں کی نشاندہی کی ترقی میں اضافہ
اس بات کو تسلیم کرتے ہیں کہ امریکہ میں غیر معمولی خرابیوں کے لئے مناسب دواؤں کو تیار نہیں کیا گیا تھا اور اس منشیات کی کمپنیوں نے اصل میں غیر معمولی حالات کے لئے منشیات کو ترقی دینے میں مالی نقصان پہنچایا تھا، امریکی کانگریس نے 1983 میں یتیم ڈراگ ایکٹ کو منظور کیا.
امریکی افواج کی مصنوعات کی ترقی کے دفتر
امریکی فوڈ اینڈ ڈراگ ایڈمنسٹریشن (ایف ڈی اے) ریاست ہائے متحدہ امریکہ میں مارکیٹ پر ادویات کی حفاظت اور مؤثر بنانے کے لئے ذمہ دار ہے.
ایف ڈی اے نے یتیم دواؤں (اور غیر معمولی خرابیوں کے لۓ دیگر میڈیکل مصنوعات) کی ترقی کے ساتھ تحقیقاتی فنڈز پیش کرنے میں مدد کرنے کے لئے یتیم کی مصنوعات کی ترقی (OOPD) کے آفس قائم کیا.
ایف اے اے سے پہلے مارکیٹنگ کے لئے ان کی منظوری دینے سے قبل یتیم منشیات، دیگر دواؤں کی طرح، اب تحقیق اور کلینیکل ٹرائل کے ذریعہ محفوظ اور موثر پایا جاتا ہے.
1983 امریکی یتیم ڈراگ ایکٹ
یتیم ڈراگ ایکٹ نے کمپنیوں کو دواؤں کو نکالنے کے لئے حوصلہ افزائی کی ہے کہ غیر معمولی بیماریوں کے ساتھ ان افراد کے چھوٹے بازاروں کے لئے منشیات (اور دیگر طبی مصنوعات) تیار کریں (امریکہ میں، 47 فی صد غیر معمولی خرابی 25،000 سے زائد افراد کو متاثر کرتی ہیں). یہ حوصلہ افزائی میں شامل ہیں:
- یتیم منشیات کو تیار کرنے کے لئے کئے گئے تحقیق کے لئے وفاقی ٹیکس کریڈٹ (50 فیصد سے زیادہ اخراجات).
- پہلی کمپنی کے لئے منشیات کی فروخت پر ایک ضمانت 7 سالہ اجارہ داری کسی مخصوص منشیات کی ایف ڈی اے کی مارکیٹنگ کی منظوری حاصل کرنے کے لئے. یہ صرف منشیات کے منظور شدہ استعمال پر لاگو ہوتا ہے. مختلف استعمال کے لئے ایک اور درخواست ایف ڈی اے کی جانب سے بھی منظوری دی جاسکتی ہے، اور کمپنی کے ساتھ ساتھ اس کے استعمال کے لئے منشیات کے لئے خصوصی مارکیٹنگ کے حقوق بھی ہوں گے.
- منشیات کی منظوری کے درخواست کی فیس اور سالانہ ایف ڈی اے کی مصنوعات کی فیسوں کی چھوٹ.
یتیم ڈریگ ایکٹ کے پاس جانے سے پہلے، چند یتیم منشیات غیر معمولی بیماریوں کے علاج کے لئے دستیاب تھے.
ایکٹ کے بعد سے، 200 سے زائد یتیم منشیات امریکہ میں مارکیٹنگ کے لئے ایف ڈی اے کی طرف سے منظوری دی گئی ہے
امریکی دواسازی میں یتیم ڈرگ ایکٹ کا اثر
چونکہ 1983 میں یتیم ڈریگ ایکٹ کا آغاز ہوا، یہ بہت سے منشیات کی ترقی کے لئے ذمہ دار ہے. 2012 تک کم سے کم 378 منشیات تھے جن کو اس عمل کے ذریعے منظور کیا گیا ہے، اور تعداد بڑھ کر جاری ہے.
یتیم ڈریگ ایکٹ کے باعث دستیاب منشیات کا مثال
جس میں منشیات کی منظوری ملی ہے ان میں شامل ہیں:
- بچوں کے اسپاسفوں کے علاج کے لۓ اڈرنکوٹیکٹوٹروپک ہارمون (ACTH)
- ہنٹنگنگ کی بیماری کے ساتھ لوگوں میں ہوتا ہے جس میں کوروری کے علاج کے لئے Tetrabenzine
- گوموجن اسٹوریج خرابی کے باعث ان لوگوں کے لئے اینجیم متبادل تھراپی، پمپ کی بیماری
یتیم منشیات کے لئے بین الاقوامی تحقیق اور ترقی
امریکی کانگریس کی طرح، یورپی یونین (یورپی یونین) حکومت نے یتیم کے منشیات کی تحقیق اور ترقی کو بڑھانے کی ضرورت کو تسلیم کیا ہے.
یتیم دواؤں کی مصنوعات پر کمیٹی
یورپی یونین میں مارکیٹ پر دوائیوں کی حفاظت اور افادیت کو یقینی بنانے کے لئے یورپی ادویات ایجنسی (ایم ای ای اے) 1995 میں قائم کیا گیا. یہ 25 یورپی یونین کے اراکین کی ریاستوں کے سائنسی وسائل کے ساتھ ملتا ہے. 2000 میں یورپی یونین میں یتیموں کی نشوونماوں کی ترقی کی نگرانی کے لئے کمیٹی نے یتیم دواؤں کی مصنوعات (کمپ) قائم کی.
یتیم دواؤں کی مصنوعات پر ضابطے
یورپی کونسل کے ذریعے منظور ہونے والے یتیم دواؤں کی مصنوعات پر ریگولیشن، یورپی یونین میں یتیموں کی دواوں (اور غیر معمولی بیماریوں کے دیگر طبی مصنوعات) کی ترقی کے لئے حوصلہ افزائی کرتا ہے، بشمول:
- مارکیٹنگ کی منظوری کے عمل سے متعلق فیس کی چھوٹ.
- منشیات کی ای ایم ای کی مارکیٹنگ کی منظوری کے لۓ پہلی کمپنی کے لئے منشیات کی فروخت پر ایک ضمانت 10 سالہ اجارہ داری. یہ صرف منشیات کے منظور شدہ استعمال پر لاگو ہوتا ہے.
- کمیونٹی کی مارکیٹنگ کی اجازت - مارکیٹنگ کی اجازت کے ایک مرکزی طریقہ کار جس میں یورپی یونین کے ممبروں کے تمام رکن ممالک تک پہنچ جاتی ہے.
- پروٹوکول کی مدد، معنی منشیات کے اداروں کے لئے سائنسی مشورہ فراہم کرنے والے مختلف ٹیسٹ اور کلینکل ٹرائلوں کے بارے میں منشیات کی ترقی کے لئے ضروری ہے.
یتیم دواؤں کی مصنوعات پر ضابطے یورپی یونین میں ایک ہی فائدہ مند اثر پڑا ہے کہ یتیم ڈرگ ایکٹ امریکہ میں تھا، غیر معمولی بیماریوں کے لئے یتیم دواؤں کی ترقی اور مارکیٹنگ میں بہت زیادہ اضافہ.
یتیم ڈرگ ایکٹ پر نیچے کی سطر
اس وقت یتیم ڈرگ ایکٹ پر زیادہ تنازعہ ہے، پیمانے کے ایک طرف پر غیر معمولی بیماریوں کے علاج کے لئے ضرورت ہے، اور دوسرے پر استحکام کے بارے میں سوالات ہیں. شکر ہے، یہ عمل، امریکہ اور یورپ دونوں میں بہت سے غیر معمولی بیماریوں کے بارے میں آگاہی اٹھائی ہے، جسے جب مل کر شامل ہو، وہ تمام غیر معمولی نہیں ہیں.
ذرائع:
Herder، M. یتیم ڈرگ ایکٹ کا مقصد کیا ہے؟ . PLOS طب . 2017. 14 (1): e1002191.
مرفی، ایس، پیوانانٹ، اے، اور آر گرگس. غیر معمولی نیویولوجی ڈس آرڈر کے لئے یتیم پروڈکٹ پروڈکٹ عہدہ کی غیر مربوط اثرات. نیورولوجی کا اعزاز 2012. 72 (4): 481-490.
امریکی خوراک اور منشیات کی انتظامیہ. ایک یتیم کی مصنوعات کا تعین: منشیات اور حیاتیاتی مصنوعات. تازہ کاری 05/02/16. https://www.fda.gov/forindustry/developingproductsforrarediseasesconditions/howtoapplyfororphanproductdesignation/default.htm