پرائمری میلیلوفروسیس کے لئے نئے اور آنے والے علاج کے اختیارات

اضافی علاج کے اختیارات کا جائزہ

پرائمری میلیلوفروروسس (پی ایم ایف) کے لئے واحد پرانی تھراپی سیل سیل ٹرانسپلانٹ کا حامل ہے ، تاہم، یہ تھراپی صرف اعلی اور انٹرمیڈیٹ خطرے کے مریضوں کے لئے سفارش کی جاتی ہے. یہاں تک کہ اس گروپ میں، عمر اور دیگر طبی حالتوں میں ٹرانسپلانٹیشن سے منسلک خطرات میں اضافہ ہوسکتا ہے. اس کے علاوہ، اعلی اور درمیانے درجے کے خطرے سے متعلق PMF کے ساتھ تمام لوگ مناسب مناسب سٹیم سیل ٹرانسپلانٹ ڈونر (بھائی یا مطابقت پذیر ڈونر سے مل کر) نہیں کریں گے.

یہ سفارش کی جاتی ہے کہ کم خطرے کے پی ایم ایف والے افراد کو اس بیماری سے منسلک علامات کو کم کرنے کے لۓ علاج ملے.

شاید آپ کے ڈاکٹر نے مشورہ دیا ہے کہ ٹرانسپلانٹیشن آپ کے لئے بہترین انتخاب نہیں ہے، یا مناسب مناسب ڈونر کی شناخت نہیں کی جاسکتی ہے، یا آپ پی ایم ایف کے لئے دوسری پہلی لائن تھراپی کو برداشت نہیں کر لیتے ہیں. قدرتی طور پر، آپ کا اگلا سوال ہو سکتا ہے- کیا علاج کے اختیارات دستیاب ہیں؟ خوش قسمتی سے، اضافی علاج کے اختیارات تلاش کرنے کے لئے بہت سے جاری مطالعہ ہیں. ہم تھوڑی دیر سے ان میں سے بعض ادویات کا جائزہ لیں گے.

JAK2 Inhibitors

PMJ کے لئے شناخت پہلا اہداف تھراپی تھا جس میں Raksolitinib ، ایک JAK2 روکنے والا تھا. JAK2 جین میں مفاہمت PMF کی ترقی کے ساتھ منسلک کیا گیا ہے.

Ruxolitinib ان mutations کے لوگوں کے لئے مناسب علاج ہے جو سٹیم سیل ٹرانسپلانٹیشن سے گزر نہیں سکتا. خوش قسمتی سے، یہ جاک 2 مفاہمت کے بغیر لوگوں میں بھی مددگار ثابت ہوا ہے.

اسی طرح کے ادویات (دیگر JAK2 روک تھام) کو تیار کرنے کے لئے جاری تحقیق ہے جو PMF کے علاج کے ساتھ ساتھ دوسرے ادویات کے ساتھ روکسولیٹینب کو یکجا کر سکتے ہیں.

Momelotinib PMJ کے علاج کے لئے ایک اور JAK2 روک تھام کا مطالعہ کیا جا رہا ہے. ابتدائی مطالعے کا ذکر کیا گیا ہے کہ 45 فیصد لوگ جنہوں نے ماںلاطینب موتیوں میں کمی کی تھی.

تقریبا نصف لوگوں کے مطالعے میں ان کے انمیا میں بہتری ہوئی تھی اور 50 فی صد سے زیادہ ترانسک تھراپی کو روکنے کے قابل تھے. تھومبیکیوپیپیا (کم پلیٹلیٹ شمار) ممکنہ طور پر ترقی اور محدود کرسکتے ہیں. ایم ایم 3 کے مطالعہ میں PMF کے لئے علاج میں اس کی کردار کا تعین کرنے کے لئے Momolotinib Ruxolitinib کے مقابلے میں کیا جائے گا.

امونومودولٹری منشیات

Pomalidomide ایک immunomodulatory منشیات (ادویات جو مدافعتی نظام کو تبدیل). یہ thalidomide اور lenalidomide سے متعلق ہے. عام طور پر، یہ ادویات پیشینون (ایک سٹیرایڈ ادویات) کے ساتھ دی جاتی ہیں.

تیڈومومائڈ اور لینالڈومومائڈ نے پہلے سے ہی PMF میں علاج کے اختیارات کے طور پر مطالعہ کیا ہے. اگرچہ وہ دونوں کو فائدہ دکھاتے ہیں، ان کا استعمال اکثر ضمنی اثرات سے محدود ہوتا ہے. پامیلیڈومائڈ کو کم زہریلا اختیار کے طور پر تیار کیا گیا تھا. کچھ مریضوں کو انیمیا میں بہتری آئی ہے لیکن اس کے بغیر طول انداز میں کوئی اثر نہیں دیکھا گیا تھا. اس محدود فائدہ کو دیکھتے ہوئے، پی ایم ایف کے علاج کے لئے دوسرے ایجنٹوں جیسے رکسولیٹینب کے ساتھ پولیمیلومائڈ کو یکجا کرنے کے لئے جاری مطالعہ موجود ہیں.

Epigenetic منشیات

ایپیگنیٹک منشیات ایسے ادویات ہیں جو جسمانی طور پر تبدیل کرنے کے بجائے بعض جینوں کی اظہار پر اثر انداز کرتے ہیں. ان ادویات کی ایک کلاس hypomethylating ایجنٹوں ہیں، جس میں azacitidine اور decitabine شامل ہے.

یہ ادویات اس وقت استعمال کیا جاتا ہے جو میریلڈیوڈلاسک سنڈروم کا علاج کرتا ہے . azacitidine اور decitabine کی کردار کو دیکھ کر ابتدائی مراحل میں ہیں. دیگر ادویات ہائسٹون ڈییکیٹلیس (ایچ ڈی اے سی) کی روک تھام جیسے گیونوسٹیٹ اور پینبنوسٹیٹ.

ایورولیمس

ایورولیمس ایک MTT کنیس روکنے والا اور اموناساپپرسنٹ کے طور پر درجہ بندی ہے. یہ ایف ڈی اے (فوڈ اینڈ ڈراگ ایڈمنسٹریشن) ہے جس میں کئی کینسر (چھاتی، رینٹل سیل کارکوما، نیوروینڈوکروجن ٹماٹر، وغیرہ) کے علاج کے لئے منظوری دی جاتی ہے اور ان لوگوں میں عضو تناسل کو روکنے کے لئے جنہوں نے عضو تناسل کی منتقلی حاصل کی ہے (جگر یا گردے). ایورولیمس زبانی طور پر لیا جاتا ہے.

ابتدائی مطالعے سے پتہ چلتا ہے کہ یہ علامات، پتلی سائز، انیمیا، پلیٹلیٹ کی گنتی اور سفید خون کی سیل کی تعداد میں کمی کو کم کرسکتے ہیں.

Imetelstat

بہت سے کینسر اور میلوفروبروسیس میں Imetelstat کا مطالعہ کیا گیا ہے. ابتدائی مطالعے میں، اس میں کچھ لوگ جو انٹرمیڈیٹ یا اعلی خطرے کے پی ایم ایف کے ساتھ ہی خارج ہو گئے ہیں (پی ایچ ڈی کی نشاندہی اور PMH کے علامات).

اگر آپ پہلی لائن کے علاج کا جواب نہیں دیتے ہیں، کلینک کے مقدمے میں داخل ہونے سے آپ کو ناول تھراپی تک رسائی مل سکتی ہے. فی الحال، 20 کلینیکل ٹرائلز موجود ہیں جو مییلفروبروسیس کے لوگوں کے علاج کے لۓ اختیار کرتے ہیں. آپ اپنے ڈاکٹر کے ساتھ اس اختیار پر بحث کر سکتے ہیں.

> ذرائع:

> Cervantes F. میں کس طرح بنیادی myelofibrosis کا علاج. خون 2014؛ 124: 2635-2642.

> Geyer HL اور میسا RA. myeloproliferative neoplasms کے لئے تھراپی: جب، کون ایجنٹ، اور کس طرح؟ خون 2014؛ 124: 3529-3537.