کیا سستک فبروسس کے لئے علاج ہے؟

نئے علاج کا وعدہ

اب تک، سستک ریبرائسیس (سی ایف) کے لئے کوئی علاج نہیں ہے، لیکن محققین ایک مشکل کو تلاش کرنے کے لئے سخت محنت کر رہے ہیں. سائنسدان پہلے سے کہیں زیادہ قریب ہیں. گزشتہ چند دہائیوں کے دوران، ایک وسیع پیمانے پر تحقیق نے بہت سے نئے منشیات اور علاج کی ترقی کی ہے جس نے زندگی کی امید اور زندگی کی کیفیت دونوں میں ڈرامائی طور پر بہتر بنایا ہے. اس نے تمام تحقیقات کے دروازے کھولے ہیں جو کہ علاج کے باعث ہوسکتی ہیں.

مندرجہ ذیل کچھ ممکنہ علاج ہیں جو مطالعہ کی جا رہی ہیں.

جینی تھراپی

1989 میں، سیسٹ ریبرائیسس کی وجہ سے جین کے لئے ذمہ دار جین دریافت کیا گیا تھا: CFTR جین . یہ دریافت سی ایف کمیونٹی کے لئے دلچسپ تھا. بہت سے لوگ یہ خیال کرتے ہیں کہ دریافت جین تھراپی کے ذریعہ علاج کا باعث بنتی ہے.

بدقسمتی سے، ابھی تک ایسا نہیں ہوا ہے، لیکن کوشش کرنے کی کمی نہیں ہے. جینیاتی خرابیوں کی کوشش کرنے اور درست کرنے کے لئے بہت سے مطالعہ کئے گئے ہیں لیکن ان میں سے کسی بھی کامیاب نہیں ہوا ہے. جین تھراپی کا اب تک سب سے بڑا مسئلہ ایک ویکٹر تلاش کر رہا ہے جو مؤثر طور پر خلیوں کو درست جین لے سکتا ہے.

اگرچہ اب بھی جین تھراپی کے لئے امید ہوسکتی ہے. جولائی 2009 میں، چاپل ہیل میں شمالی کیرولینا یونیورسٹی کے محققین کے ایک گروہ نے ایک عام سرد وائرس کا استعمال کرتے ہوئے بہت اچھا نتیجہ تھا جس میں ایک ویکٹر کے طور پر جھنگ ٹشو کے لیبارٹری کے نمونے میں جین کو منتقل کرنے کے لئے. ریسرچ ٹیم اب سرد وائرس کو کمزور کرنے کے راستے پر کام کر رہا ہے تاکہ سستک ریبرائسیس کے ساتھ لوگوں میں علاج کیا جا سکے.

VX-770

VX-770 ایک سستے دواسازی کی طرف سے ٹیسٹ کیا جا رہا ہے جس میں سیسٹ ریبرائیسس کے ساتھ کم از کم ایک G551D موفیکشن کا کاپی ہے. منشیات اصل میں CFTR جین میں خرابی کو نشانہ بنانا اور کلورائڈ چینلز کھولنے کی صلاحیت کو بحال کرنے میں کامیاب ہوسکتی ہے، اس وجہ سے نمکین کو خلیوں کو مناسب طریقے سے بہاؤ میں ڈالنے کی اجازت دیتا ہے.

جین تھراپی کے برعکس، VX-770 خرابی جین کی جگہ نہیں لے گی. بلکہ، اگر کامیاب ہو تو، VX-770 موجودہ جین میں مسئلہ کی مرمت کرے گی.

VX-809

VX-809 ایک دوسرے کے منشیات ہیں جنہوں نے ΔF508-CFTR کے دوپہر کے دو کاپیاں ہیں جن میں عمودی دواسازی کی طرف سے ٹیسٹ کیا جا رہا ہے. یہ VX-770 کی طرح ہے اس میں خلیوں کو مناسب طریقے سے خلیوں سے بہاؤ حاصل کرنے کے قابل ہوسکتا ہے، لیکن یہ تھوڑا سا مختلف کام کرتا ہے. اگر یہ اس طرح سے کام کرتا ہے کہ محققین کو امید ہے کہ یہ کرے گا، VX-809 CVTR پروٹین کو ہوائی وے سیل جھلی پر اپنی مناسب جگہ پر منتقل کر کے کلورائڈ چینلز کھولیں گے.

Miglustat

Miglustat ایک منشیات ہے جو ایکٹیلئن دواسازی کی طرف سے تیار ہے جو پہلے سے ہی دوسرے حالات کے علاج کے لئے استعمال میں ہے، لیکن اس وقت اس میں لوگوں کے استعمال کے لئے مطالعہ کیا جارہا ہے جس میں سیٹیسی ریبرائیسس جو ΔF508-CFTR کی دوپہر کاپی ہے. مطالعہ چھوٹا ہے (یہ صرف 15 شرکاء پر مشتمل ہے)، لیکن اب تک نتائج کا وعدہ کیا گیا ہے. Miglustat CFTR خرابی کو ریورس اور خلیات میں عام سرگرمی بحال کرنے میں کامیاب رہا ہے.

اتالورین

اٹلیورین، جو ایک بار PTC124 کہا جاتا ہے، پی ٹی سی کے علاج کے ذریعے پی سی ٹی کے معالجوں سے مطالعہ کیا جارہا ہے جو سی ایف ایف کے لوگوں کے لئے ممکنہ علاج کے طور پر بیداری کی تبدیلیوں کا حامل ہے. بدبختی متغیرات میں، "جبر" کوڈ کا ایک ٹکڑا CFTR جین میں عام کوڈ کے درمیان ظاہر ہوتا ہے.

بیداری کوڈ ایک سٹاپ علامت کی طرح کام کرتا ہے، کسی بھی کوڈ پڑھنے سے خلیات کو روکنے کے بعد اس کے بعد ہوتا ہے. ائٹلورین اس سیل کو روکنے کے لۓ نظر انداز کرنے کی روک تھام اور اس کے بعد ہونے والے کوڈ کو پڑھنا جاری رکھنے میں مدد کرسکتے ہیں، اس طرح اس سیلز میں عام کام کو بحال کرنا پڑتا ہے.

> ذرائع:

> C. نوریز، ایف اینٹیگی، ایس نیل، سی وینڈانڈبرک، ایف بیک بیک. "Miglustat کی طرف سے تحریری طور پر ایک سییف سوسائٹی ایٹیٹییلیل سیل Phenotype کی طرح غیر غیر سی ایف ایف حاصل کرتا ہے". امریکی جرنل آف سوسائٹی سیل اور آلودش حیاتیات . اگست 2009.

> سیسٹک فبروسس فاؤنڈیشن. جون 2009. منشیات کی ترقی پائپ لائن. 24 جولائی 2009.

> ژانگ ایل، بٹن بی، گیبریل SE، بریکٹ ایس، یان یو، وغیرہ. 2009 "سطح ایٹلییلیل سیلز کی 25٪ تک سی ایف ٹی ڈیلیوری کی فراہمی انسانی سیسٹک فبروسس ایئر وے ایشیتیمیم میں مائکرو ٹرانسپورٹ کی عام قیمتوں کو بحال کرتا ہے". PLOS Biol 7 (7): e1000155. Doi: 10.1371 / جرنل.pbio.1000155. 24 جولائی 2009.